[koray]

Noema Pharma, Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğunda PDE10A İnhibitörü Gemlapodect'in (NOE-105) Orpheus Faz 2b Çalışması için FDA Araştırma Yeni İlaç (IND) Yetkisini Duyurdu

• Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğu (kekemelik olarak da bilinir) olan yetişkinlerde gemlapodect'i (NOE-105) değerlendiren etkinlik ve güvenlik çalışması
  
• 2023'ün 4. çeyreğinde beklenen en önemli veriler
  

BASEL, İsviçre / Boston, MA, 27 Haziran 2022 – Zayıflatıcı merkezi sinir sistemi (CNS) endikasyonlarını hedefleyen klinik aşamalı bir biyoteknoloji şirketi olan Noema Pharma, bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nin (FDA) bir Araştırma Yeni İlacını yetkilendirdiğini duyurdu ( IND) uygulaması, Noema'nın Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğunda (COFD, kekemelik olarak da bilinir) PDE10A inhibitörü gemlapodect'in (NOE-105) Orpheus Faz 2b çalışmasını başlatmak için.
Orpheus Faz 2b çalışması, KOAH'lı erişkinlerde monoterapi olarak gemlapodect'in güvenliliğini ve etkililiğini değerlendirmek için yapılan çok merkezli, 11 haftalık prospektif, plasebo kontrollü bir çalışmadır. Çalışmanın 2023'ün sonunda okunması bekleniyor.

Noema İcra Kurulu Başkanı Luigi Costa, "Klinik geliştirme ekibimizin bağlılığını ve verimliliğini yansıtan ek bir IND yetkilendirmesini duyurmaktan çok memnunuz ." "Gemlapodect'in kekeleyen insanlara hayatı dolu dolu yaşama yeteneklerini en üst düzeye çıkarmasına yardımcı olacağına dair büyük bir güvenimiz var."
George Garibaldi, MD, Başkan, Noema Araştırma ve Geliştirme Başkanı, "Kekemelik genellikle çocuklarla ilişkilendirilen, ancak yetişkinler arasında da yaygın olan, hastalar için yıkıcı sonuçlar doğuran ve onların işlevlerini yerine getirme ve normal bir yaşam sürme yeteneklerini olumsuz yönde etkileyen bir durumdur." ilaç. “Daha sık kekeleyen insanlar izolasyonda yaşıyor, yıllık kazançlarında önemli açıklar var ve normal konuşma akıcılığına sahip insanlara kıyasla işsiz kalma olasılıkları daha yüksek. Bu tarihe kadar etkili ve güvenli tedaviler hala eksik. Gelişmiş beyin görüntüleme teknikleri aracılığıyla kekemeliğin biyolojisi üzerine yapılan en son araştırma, dopaminerjik hiperaktivitenin konuşma akıcılığındaki önemli rolü üzerinde birleşiyor ve bu endikasyonda gemlapodect'i incelemek için sağlam bir mekanik mantık sağlıyor."

Kekemelik olarak da bilinen Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğu (COFD), en sık erken yaşta hastalarda görülen ve altı yaş ve üstü çocukların ~%5'ini etkileyen nörogelişimsel bir bozukluktur. Çoğu çocuk 16 yaşına kadar kekemelikten kurtulurken, yaklaşık %20'si bu durumdan yetişkinliğe kadar etkilenmeye devam ederek okulda, işte ve sosyal yaşamlarında önemli sakatlıklara yol açar. Bu bozukluk için özel olarak onaylanmış bir ilaç bulunmamakla birlikte, hastalar, bazı klinik faydalar sağlayan ancak insülin direnci ve tip 2 diyabet dahil olmak üzere önemli uzun süreli motor ve metabolik yan etkilerle ilişkili olan antipsikotiklerin etiket dışı kullanımına büyük ölçüde güvenmektedir.
Gemlapodect, memeli striatumunun orta dikenli nöronlarında yüksek oranda eksprese edilen, D2 reseptör sinyalini modüle eden ve tipik olarak çoğu ikinci nesil antipsikotikte gözlenen metabolik anormallikler ile ilişkili olmayan bir enzim olan PDE10A'nın bir inhibitörüdür.

Rf:

noemapharma.com

[koray]

Kısa bir bilgi aldım.
Sevgili Koray,
Kısa süre sonra başlayacak. Noema yakında kekemeliği olan yetişkin insanlarda bileşik NOE-105 ile ilk çalışmaya başlayacak. Çalışma ABD ve Avustralya'dan 65 katılımcıyı kapsayacak. Takip çalışmaları, diğer dilleri olan ülkeleri içerecektir.

[koray]

Noema Pharma, Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğu Olan Yetişkinlerde PDE10A İnhibitörü gemlapodect Çalışması Orpheus Faz 2b'deki İlk Hastanın Alımını Duyurdu

Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğu (kekemelik olarak da bilinir) olan yetişkinlerde gemlapodect'in (NOE-105) güvenliğini ve etkinliğini değerlendiren çalışma
2023'ün 4. çeyreğinde beklenen en önemli veriler
BASEL, İsviçre ve BOSTON, 04 Ağustos 2022 (GLOBE NEWSWIRE) -- Merkezi sinir sistemi (CNS) endikasyonlarını zayıflatmayı hedefleyen klinik aşamalı bir biyoteknoloji şirketi olan Noema Pharma, bugün Orpheus Faz 2b çalışmasındaki ilk hastanın dozunu duyurdu Noema'nın PDE10A inhibitörü gemlapodect'in (NOE-105) Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğunda (COFD - genellikle kekemelik olarak bilinir) etkisi.

Orpheus, KOAH'lı erişkinlerde monoterapi olarak gemlapodect'in güvenliliğini ve etkililiğini değerlendirmek için yapılan çok merkezli, 11 haftalık prospektif, plasebo kontrollü bir çalışmadır. Çalışmanın 2023'ün sonunda raporlanması bekleniyor.

" İlk katılımcıyı işe almak , bu endikasyonda gemlapodect'in klinik araştırmasında önemli bir adımdır . Orpheus çalışmasında kaydettiğimiz ilerlemeden çok memnunum , çalışmaya katılmak için mücadele eden insanların büyük ilgisiyle , " dedi Orpheus Araştırmasının Baş Araştırmacısı Dr Gerald Maguire . Ana hedefimiz, yetişkinlerde KOAH için bir monoterapi olarak gemlapodect'in güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmektir. s. Kekemeliği olan kişiler, hem kişisel hem de profesyonel olarak tam potansiyellerine ulaşmalarını sağlayacak çözümler arıyor. Nüfusumuzun yüzde birinden fazlasını etkileyen bu durum için FDA onaylı herhangi bir tedavinin yokluğunda, kekeleyen kişiler hevesle etkili, güvenli ve kanıtlanmış bir tedaviyi beklemektedir . "

World Stuttering Network başkanı Tom Scharstein, “World Stuttering Network, hayatlarının farklı aşamalarında kekeleyen insanlara yardım etmeye kararlıdır ” dedi . “ Erken yetişkinliklerinde, kekemelik yapan kişiler, özellikle iş ararken ve sosyal ağlarını çocukluk arkadaşlarının ötesine genişletirken, sosyal ve profesyonel işlevlerinde önemli zorluklarla karşı karşıya kalırlar . Onlara bu zorlukların üstesinden gelmeleri için yardım sağlamak , onların optimal potansiyellerine ulaşmalarını sağlayacaktır."

Noema Pharma'da Başkan ve Küresel Araştırma ve Geliştirme Başkanı MD George Garibaldi, " Çocuklukta Başlangıçlı Akıcılık Bozukluğu için tedavi seçenekleri ciddi şekilde eksik, şu anda FDA onaylı bir tedavi yok " dedi . "Orpheus çalışması, bu yaygın ancak sıklıkla gözden kaçan ve bundan muzdarip olanlar üzerinde kişisel ve profesyonel yaşamlarında yıkıcı etkileri olabilen bu durumda yeni bir terapötik adayın potansiyelini araştırmak için heyecan verici bir fırsat sunuyor . Noema Pharma'nın klinik hattı ve Noema'nın geliştirme misyonumuza olan bağlılığını tamamlıyor. merkezi sinir sisteminin alt koşulları için tedaviler ."

Kekemelik olarak da bilinen çocuklukta başlayan akıcılık bozukluğu (KOAH), en sık erken yaşta hastalarda görülen ve altı yaş ve üzerindeki çocukların yaklaşık %5'ini etkileyen nörogelişimsel bir bozukluktur. Çoğu çocuk ergenlik yıllarında kekemelikten kurtulurken, yaklaşık %20'si bu durumdan yetişkinliğe kadar etkilenmeye devam eder ve bu da okulda, işte ve sosyal yaşamlarında önemli sakatlıklara yol açar. Bu bozukluk için özel olarak onaylanmış herhangi bir ilaç bulunmamakla birlikte, hastalar genellikle bazı klinik faydalar sağlayan ancak insülin direnci ve tip 2 diyabet dahil olmak üzere önemli uzun süreli motor ve metabolik yan etkilerle ilişkili olan antipsikotiklerin etiket dışı kullanımına güvenirler.

Gemlapodect, memeli striatumunun orta dikenli nöronlarında yüksek oranda eksprese edilen, dopamin D2 reseptör sinyalini modüle eden ve çoğu ikinci nesil antipsikotikte tipik olarak gözlenen metabolik anormalliklerle ilişkili görünmeyen bir enzim olan PDE10A'nın bir inhibitörüdür.